菠萝说
9月10日，在生命科学和医学界素有“诺贝尔奖风向标”之称的美国拉斯克奖（The Lasker Awards）正式揭晓2019年的各大奖项，其间临床医学研讨奖（Lasker~DeBakey Clinical Medical Research）颁发给了乳腺癌靶向药——赫赛汀（Herceptin）的创造团队：迈克尔·谢泼德（H. Michael Shepard）博士，丹尼斯·史莱门（Dennis J. Slamon）博士，以及阿克塞尔·乌尔里希（Axel Ullrich）博士。
赫赛汀创造团队，2019年拉斯克临床医学研讨奖得主
（图片来历：laskerfoundation.org）
赫赛汀为什么具有如此重要的特别含义呢？
由于它是历史上榜首个上市的抗癌靶向药，革新性地改变了一部分乳腺癌患者的命运。（趁便说一下，首要用于医治白血病的格列卫是榜首个针对癌细胞特定基因突变的靶向药）
咱们都知道，在癌症医治中，化疗药物并不完美。化疗药物最大的问题不是无效，而是副作用太强。
化疗药物遍及对癌细胞有很强的杀伤力，但对正常成长的细胞，比方骨髓细胞，消化道表皮干细胞等也有很强杀伤力，因而是杀敌一千，自损八百。
相对化疗药物而言，靶向药物能更好地针对性杀死癌症细胞。它的优势不是杀死癌细胞才能更强，而是杀死癌细胞的时分，尽量不杀死正常细胞。这样有两大优势，榜首，副作用小，患者日子质量高，第二，能给患者运用更高剂量的药物，杀死更多的癌细胞。
赫赛汀这个靶向药是怎样来的呢？
首要得益于HER2蛋白在乳腺癌中功用的发现。
依据HER2表达，能够简略把乳腺癌分为HER2阳性乳腺癌和HER2阴性乳腺癌。
HER2，中文名叫“人表皮成长因子受体”。HER2阳性乳腺癌，望文生义，特色便是癌细胞外表过量表达一种叫HER2的蛋白，常常比一般细胞高几十倍，乃至几百倍。这个类型的患者占了乳腺癌全体的大约20%。
确诊HER2乳腺癌靠病理染色剖析，下面这个便是典型的HER2阳性乳腺癌。
能够看出，这个肿瘤的激素受体ER和PR都是阴性的（0%表达），而HER2是阳性的，并且仍是3+强阳性。对HER2的表达，咱们一般分为0，1+，2+，3+几档。0最弱（阴性）， 3+最强。
在赫赛汀呈现之前，这类HER2阳性乳腺癌医治作用欠好。一方面，它比许多HER2阴性（但激素受体阳性）的乳腺癌成长更快，也更简单搬运，另一方面，它对化疗呼应欠安，很简单耐药。
但随着生物学研讨进展，科学家发现了它的一个软肋：HER2阳性的乳腺癌，不只HER2蛋白表达高，并且成长依赖于HER2这条信号通路。
这个特性，就给开发针对HER2的靶向药物供给了思路和时机。
走运的是，在曩昔10多年，科学家现已连续开发出了好几个针对HER2的靶向药，专门用于医治HER2阳性乳腺癌。其间就包含1998年上市的榜首代HER2靶向药曲妥珠单抗，商品名是赫赛汀。
赫赛汀是榜首代HER2抗体药物，它就像一个橡皮泥相同，直接结合在癌细胞外表的HER2蛋白上，然后阻断信号通路。
正是这个药，改变了HER2阳性乳腺癌的医治方法和作用。
2001年发布的大型临床实验成果显现，在化疗中参加曲妥珠单抗，能够使更多患者肿瘤缩小，并且呼应持续时刻更长。更为重要的，是它明显下降了逝世危险，存活时刻也更长！
赫赛汀不只对晚期患者有协助，后续实验还证明，它对早中期的HER2阳性乳腺癌作用也很不错，能明显下降复发概率，延伸患者寿数。因而，现在不管是什么分期的乳腺癌，只要是HER2阳性，尤其是强阳性，那曲妥珠单抗都是首要会考虑的规范医治的一部分。
对我国患者而言，更为重要的是，曲妥珠单抗的价格现已大幅下降。
一方面，原研药赫赛汀现已进入了医保，另一方面，它专利现已过期，国产生物相似药（仿制药）很快就会获批。不管选原研，仍是生物相似药，患者自己承当费用有或许仅仅有曾经的10%！
有3点值得特别阐明一下：
榜首，曲妥珠单抗只适用于HER2阳性乳腺癌，对HER2阴性乳腺癌不适用。
第二，曲妥珠单抗也是有副作用的，比方对心脏的损害，原因便是由于心肌细胞也表达HER2蛋白，赫赛汀按捺后或许影响心肌细胞功用，有些患者对此比较灵敏。
第三：曲妥珠单抗也面对耐药问题。走运的是，新一代的HER2靶向药，包含帕妥珠单抗，吡咯替尼，拉帕替尼，来那替尼等，经过独自医治或组合疗法，给患者带来了新期望。
不管如何，赫赛汀作为榜首代靶向药物，现已惠及了全球几百万乳腺癌患者，因而获奖是名副其实的！
咱们要向为此而坚持尽力的的科学家们问候，并期望更多像曲妥珠单抗（赫赛汀）相同的“神药”提前面世，让癌症变成慢性病，不再是愿望！
问候生命！
参考文献：
Use of chemotherapy plus a monoclonal antibody against HER2 for metastatic breast cancer that overexpresses HER2. N Engl J Med. 2001 Mar 15;344(11):783-92.
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