▎药明康德/报导
今天，Achillion Pharmaceuticals公司宣告，该公司开发的danicopan取得美国FDA颁发的突破性疗法确定，与C5补体按捺剂联用，医治对C5按捺剂医治反响欠安的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该确定是根据danicopan在一项2期实验中的活跃数据，该实验的顶线成果将在今年底发布。在2017年，FDA现已颁发danicopan孤儿药资历。
PNH是一种取得性、要挟生命的血液稀有病，其特点是损坏红细胞（溶血性贫血）、血凝块（血栓构成）、受损的骨髓功用，以及罹患白血病的危险。这种疾病是因为基因突变导致本来正常存在于红细胞（RBCs）外表，与补体级联反响的代替通路（AP）相互效果的要害CD55和CD59受体缺失，导致代替通路激起的补体反响经过血管内溶血效果将红细胞炸毁。现在，PNH的首要医治办法是经过C5补体按捺剂来按捺C5蛋白。但在承受C5按捺剂医治的过程中，高达75％的PNH患者会呈现贫血，部分患者还需求承受输血医治。
补体因子D是代替通路中的一个要害蛋白，按捺补体因子D可以操控代替通路的活动。Achillion开发了补体因子D按捺剂渠道，并将其应用于danicopan的研制中。Danicopan经过强效、高度特异性靶向按捺补体因子D，调理补体的代替通路，阻断C3转化酶的发生。此外，与C5按捺剂不同的是，danicopan阻挠C3b片段在患者RBC上的堆积，操控PNH患者红细胞分化，以及血管外溶血，从而改进患者的医治效果。
Danicopan的效果机制（图片来历：Achillion官网）
“美国FDA颁发口服因子D按捺剂danicopan突破性疗法确定表明晰PNH患者需求新疗法的火急需求，”Achillion公司总裁兼首席执行官Joe Truitt先生说：“Danicopan具有经过口服给药操控血管内细胞分化和血管外溶血的才能，这可能让许多未被满意需求的PNH患者获益。咱们等待与FDA持续协作，期望可以在2020年头将danicopan的临床研制推进到第三阶段。”
参考资料：
[1] Achillion Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Danicopan for Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，Retrieved September 25, 2019, from https:///news-release/2019/09/25/1920498/0/en/Achillion-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-from-FDA-for-Danicopan-for-Treatment-of-Paroxysmal-Nocturnal-Hemoglobinuria.html
[2] Achillion Pharmaceuticals. Retrieved September 25, 2019, from https:///our-science
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