▎药明康德/报导
日前，Vertex Pharmaceuticals与Ribometrix公司联合宣告，两边达到一项战略性协作，将共同开发医治严峻疾病的新式靶向RNA的小分子药物。该项协作将Ribometrix公司专有的技能渠道和Vertex公司的临床研制和监管才能相结合，用于多个医治计划的开展之中。其间，最主要的项目之一是研制医治亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）的小分子药物。
小分子疗法绝大部分的靶标都是蛋白质，这一战略在曩昔为患者带来了多款药物。大多数的口服药物靶向的是致病蛋白。但是，这需求小分子药物能够与致病蛋白中的特定位点或“口袋”相结合，而关于大部分的蛋白来说，它们没有合适小分子药物结合的位点。这意味着它们用传统手法“不行成药”（undruggable）。靶向编码蛋白的mRNA是战胜“不行成药”性的一个战略，假如能够辨认出RNA中合适小分子药物结合的位点，将为靶向RNA的小分子药物研制带来新的期望。
Ribometrix公司的RNA探针技能能够协助辨认或许合适药物结合的RNA结构区域，并使用专有的技能渠道靶向折叠成杂乱三维结构的RNA分子，发生合适小分子配体靶向的结构“口袋”。这种方法与现在已有的靶向RNA的药物比较，具有更高的选择性和药物效能。此外，还提高了药物的口服生物使用率和中枢神经系统的浸透效果。
图片来历：Ribometrix官网
依据协议条款，Vertex将向Ribometrix付出约2000万美元的预付款，其间包含对该公司的股权出资。成功完结药物的研制后，Ribometrix或许取得超越7亿美元的潜在里程碑付款。此外，Vertex迁就本次协作研制的药物在未来全球的净销售收入付出Ribometrix公司相应的销售额分红。
“靶向RNA是开发小分子药物的潜在新方法，Ribometrix的立异技能能够加快发现这一范畴中的选择性候选分子，”Vertex公司高档副总裁Mark Bunnage博士说：“此次协作为咱们的研制‘工具箱’中增加了一种新的机制，增强了咱们的研制才能，并或许扩展咱们在严峻疾病范畴的研制管线。”
“作为一家以RNA生物学结构突破性研讨和专业知识为根底的公司，咱们亲眼目睹了新技能怎么扩展RNA的可成药性，以及在改动难以治好疾病方面的医治潜力，”Ribometrix公司首席执行官Michael Solomon博士说：“咱们很侥幸能够与Vertex公司协作，加快靶向RNA的小分子药物的研制。”
参考资料：
[1] Vertex and Ribometrix Establish Strategic Collaboration to Discover and Develop RNA-Targeted Small Molecule Therapeutics, Retrieved October 01, 2019, from https:///news/home/20190930005115/en/
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