▎药明康德/报导
患者权益安排癌症研讨之友（the Friends of Cancer Research）与IQVIA公司和其它的医疗保健研讨安排协作展开研讨，确认在什么状况和什么时候能够信赖实在国际数据（RWD）。
近来，患者权益安排癌症研讨之友（Friends of Cancer Research）揭露宣布该安排与其它安排协作展开的实在国际根据（RWE）试点方案开端研讨成果。相关论文在线宣布于美国临床肿瘤协会（American Society of Clinical Oncology，ASCO）兴办的《临床肿瘤学杂志·临床肿瘤信息学 》（JCO Clinical Cancer Informatics）上。这项研讨方案，旨在点评对运用免疫疗法医治的晚期非小细胞肺癌患者，运用RWD预算实在国际结尾的才能。
论文榜首作者，是癌症研讨之友安排担任科技方针的副总裁Mark Stewart博士。其他论文作者，包含IQVIA公司担任实在国际处理方案的高档副总裁Nancy Dreyer博士，论文投稿时尚在Flatiron公司的Amy Abernethy博士，以及FDA CDER肿瘤杰出中心副主任Sean Khozin博士等。
相关研讨的数据源
这项前期研讨，查看了从不同的数据来历收集RWD的运作才能，探究从不同医疗保健数据安排的数据来历抽提实在时刻结尾的潜在运用，一起点评了RWE结尾的实践运用状况。
来自于6个不同的数据源提供方的研讨者，遵从相同的方案，选用医保报销（administrative claims）和电子病历数据，点评实在国际结尾。这些实在国际结尾，包含在实在国际状况下，运用PD-1/PD-L1抑制剂医治的晚期非小细胞肺癌晚期患者的总生存期（real world overall survival，rwOS）、间隔下次医治时刻、间隔停药时刻（time to treatment discontinuation，rwTTD）、发展时刻、以及无发展生存期。这些不同的数据集，源自2011年1月至2017年10月间承受医治的269名至6,924名非小细胞肺癌患者。所涉患者均做匿名处理。
试点研讨数据来历（图片来历：参考资料[1]）
相关研讨成果
实在国际的中心结尾（rwTTD和间隔下次医治时刻）与rwOS之间的相关性为中度到高（规模为0.6到0.9）。在所有的实在国际结尾中，rwTTD最为共同；发动PD-L1医治后1年的rwOS规模为40％至57％。此外，经过电子病历与稳妥索赔数据点评rwOS，成果落入相关临床实验中观察到的OS中位值规模内。研讨广泛选用具有继续数据监护（ongoing data curation）的数据源，保证在相关研讨开端之前，就具有必要的准确性和可用性。
成果显现，这些实在国际结尾“在总体上坚持彼此共同，并与随机临床实验中观察到的成果共同，证明了RWE用于支撑监管与支付方决议方案的潜在有用性。所观察到的差异，好像反映了选用实在国际办法与选用临床研讨办法的实践差异。”
图片来历：Pixabay
RWE：用在哪？怎么用？
根据《21世纪医疗法案》规则， FDA需求了解在什么状况下和什么时候能够信赖RWD。FDA还需求确认何时展开一项或多项传统的随机实验。
参加这项研讨的Dreyer博士表明，“了解证明RWE有用性的重要性，尤其是在存在很多未竟需求和杂乱疗法的肿瘤范畴，是验证运用RWE作为立异药品同意和推动个体化医疗的有用手法。”
该试点项意图意图，是集合来自于不同安排的电子病历、癌症挂号和医保报销来历的RWD，点评选用 RWD处理临床相关问题的可行性和运用，例如，确认未竟需求，掌握新疗法的临床实验成果，适应症扩展，不良事情和用药注意事项等。试点项目成功地将经验丰富的数据提供方集合在一起，经过通用的架构，点评是否能够从承受 PD-1/PD-L1医治的 NSCLC 患者的RWD中总结出能够选用的结尾。开端研讨成果证明了从不同数据会集抽取一些实在国际结尾的才能，接下来的研讨，将进一步描写这些结尾的效果。接下来的2.0版试点项目，即将澄清在什么状况下，以及怎么运用RWE点评非小细胞肺癌的医治有用性。
参加下一步研讨的安排、安排（图片来历：药明康德内容团队收拾）
展望下一步作业
IQVIA公司的Dreyer博士表明，“作为这项作业顺便发生的成果，正在了解RWE与理想化状况下的传统临床实验的根据有何不同。RWE是随机临床实验的弥补，因为参加临床实验的患者的医治方法，与惯例医治不同，因而成果也或许不同。”
IQVIA公司先进根据生成中心副总裁Jennifer Christian博士表明，下一步的作业，将涉及到描写数据源及其所掩盖人群的差异性。将运用随机化临床实验作为比较基准展开敏感性剖析，必要时扩展至其它医治域和国家，点评相关结构。作为相关方案的一部分，还将与癌症研讨之友和英国的Health Data Insight安排协作，运用英国公共卫生系统癌症挂号和剖析服务，比较来自美国以外的数据。Christian博士以为，虽然预期会有所差异，这些差异是否是数据记载作业顺便发生的成果，仍是获益和危险方面的差异所造成的？清楚这些差异的详细来历，将是有用的。
