2019年有哪些严重医学打破这9个效果令人震慑

放大字体  缩小字体 2020-01-04 03:38:09  阅读:7084 作者:责任编辑NO。谢兰花0258

好消息集锦

科技改动全部。

从霸占无法治好的疾病,到让瘫痪者直立行走,再是复苏已逝世的大脑……近来,英国广播公司(BBC)收拾、发布“2019严重医学打破”,复盘医学界取得的注目成果。

机器人年代,来了

2019年,瘫痪两年的Thibault从头学走路。

他身穿机械盔甲Exoskeleton,头戴感应帽。计算机体系接纳其心智指令后,会驱动Exoskeleton的手、脚等,协助Thibault完结行走。

现在,Exoskeleton体系仅限在试验室中运用。Thibault走得还有些磕磕绊绊。

但研讨人员标明,有澳大利亚患者经过Exoskeleton,现已能独立吃饭、化装、拿钥匙,并在电脑上打字。

“这将大幅改进瘫患者的日子品质。”研讨人员标明。

Thibault在演示操控Exoskeleton。/FonDS DE DOTATION CLINATEC

只为1人、研制1年即面世的定制药

2019年10月9日,一款为9岁女孩Mila Makovec定制,并以她命名的新药milasen,登上《新英格兰医学杂志》。

几年前,Mila被确诊为神经元蜡样质脂褐质堆积病(NCL,俗称“贝敦氏症”)。

30余名科学家,在不到1年的时刻内,完结全基因组剖析、动物试验,取得美国食物和药品管理局(FDA)批阅,并让Mila成功用药。而一般状况下,一个新药从研制到上市,需10年有余。

现在,Mila不再频频、持续癫痫。有谈论称,这是个性化医治的里程碑式打破。但FDA药物评价和研讨中心主任Janet Woodcock在其谈论文章《个体化医治年代的药物操控》中指出:“这里有太多空白。哪些数据是有意义的?试验目标和受益者就一个人,研制到什么阶段,能用于人体?假如失利,此前的投入怎样算,今后怎样做?谁该为研制埋单?”

图片来历于BOSTON CHILDREN'S HOSPITAL

新药让基因“保持沉默”

2006年10月,“RNA搅扰机制—双链RNA沉默基因”获诺贝尔生理学或医学奖。尔后,这一技能成为医学范畴重要的新式医疗手法。

2019年,英国同意、上市一款运用该技能研制的新药。它能使“让人患病的过错基因”,保持沉默(不发病),然后医治DNA缺点相关疾病。

小女子Sue Burrell用药后,其急性间歇性卟啉症而引起的剧烈痛苦,快速得到操控。

媒体提出两个问题,称“需求持续重视”:1.这类药物的作用有多长?2.新药上市时为天价,何时才干降到合理费用,普惠患者?

图片来历于:SUE BURRELL

病毒鸡尾酒,迎战抗生素耐药

Isabelle Carnell Holdaway是一名囊胞性纤维症患者。这是一种能够导致肺部感染和呼吸妨碍的遗传病。

在 11 个月大的时分,她感染了脓肿分枝杆菌。抗生素成为她活下去的必需品。8岁,感染复发。且抗生素耐药日益突出。

14岁,她的肺功用仅剩余25%-30%。很快,她承受双肺移植。在其服用免疫抑制药物期间,脓肿分枝杆菌感染又来了。有多个方面数据显现,肺移植后这一病菌感染复发的患者,没有1例存活。反抗时刻最久的,坚持了1年。

此刻,小女子身上呈现大块的黑色溃烂。随后发生肝衰竭。医师说,她活下来的或许性缺乏1%。

图片来历于JO CARNELL HOLDAWAY

英国伦敦大奥蒙德街儿童医院提出“噬菌体医治”,并称其原理是“敌人的敌人便是朋友”。

噬菌体便是能够杀死病菌的病毒。这种病毒天然存在,能够感染细菌,将病毒DNA注入到细菌中,并很多繁衍,直到细菌决裂死掉。但不影响人体细胞。

2018年夏天,医师们选用基因修改技能,终究确认运用3种噬菌体“鸡尾酒”来进行及时有用的医治。作用马到成功。现在,她正在等候增加第4种噬菌体的“鸡尾酒”。这或许能彻底清除分枝杆菌的感染。

噬菌体疗法能够追溯到上世纪。因为单个噬菌体一般仅杀死一种细菌菌株,这在某种程度上预示着对一个感染者有用的医治,或许会在另一个感染同种细菌变种的人身上失利。再加上其有毒,以及抗生素呈现,而渐渐边际化。

现在,跟着超级耐药细菌的呈现,噬菌体疗法或有时机重整旗鼓。

这三种噬菌体用于医治伊莎贝尔。/NATURE MEDICINE

广谱抗癌药 治17种癌

2岁的Charlotte Stevenson患有婴儿纤维肉瘤,是第一批服用“革命性”抗癌药物并获益的幸运儿。

她服用的药物,名为Larotrectinib,是国际首个与肿瘤类型无关的“广谱+靶向”抗癌药,能针对性医治带着NTRK基因交融的肿瘤。

在英美国家,无已知耐药骤变的,广泛搬运或部分手术医治作用欠好的,现有医治计划发展或无可代替医治计划的,NTRK基因交融的成人和儿童实体瘤患者,可运用该药,医治包含肺癌、甲状腺癌、结肠癌等17种癌症。

图片来历于ROYAL MARSDEN

曾宣告失利的阿尔茨海默病新药 妙手回春

2019年3月21日,被称是“令全球重视阿尔茨海默病研讨者倍感痛心的一天”。

继多家全球顶尖药企新药研制受挫、减缩,乃至抛弃后,另两项人类单克隆抗体医治阿尔茨海默病的3期临床试验,宣告中止。

7个月后,惊天大逆转。

相关公司宣告,在与美国食物和药品管理局(FDA)、外部专家评论之后,计划在2020年头向FDA递送在研人类单克隆抗体生物制剂答应上市请求(BLA),并将持续与欧洲、日本等区域的监管组织进行洽谈。

作为一种抗体生物制剂,这一药物能结合β淀粉样蛋白,避免其聚集成斑块。

假如取得上市同意,它将成为第一个削减阿尔茨海默病临床阑珊的疗法,也将是第一个证明去除淀粉样蛋白、能取得更好临床成果的疗法。

与此一起,医学界还发现了一种痴呆症“新亚型”,名为边际主导年纪相关TDP-43脑病(Limbic-predominant age-related TDP-43 encephalopathy),简称“LATE”。

LATE和阿尔茨海默病的症状极为类似,但由大脑中的TDP-43蛋白,而非β淀粉样蛋白堆积引起。而后者是阿尔茨海默病的重要特征之一。

“这或许阐明,曾经认为是阿尔茨海默病的患者中,有适当一部分都搞错了。”

图片来历于GETTY IMAGES

2年、50小时,稀有头颅连体婴儿成功别离

2017年1月7日,双胞胎Safa和Marwa出世。谁都没想到的是,这对姐妹的头骨连在一起。

“这样的一种状况太稀有了。咱们估测,每250万例新生儿中,仅一例颅骨相连双胞胎出世。而其生命不超越24小时。”手术医师之一、英国伦敦大奥蒙德街儿童医院儿科神经外科医师Owase Jeelani称,自1952年来,全球颅骨双胞胎别离陈述仅60例。

姐妹俩的别离手术被分红屡次进行。2年间,医师们连续完结动脉别离、静脉别离、骨骼大脑别离、头骨重建、皮肤拉伸等。

2019年下半年,姐妹俩经过5个月的康复,成功出院。

图片来历于BBC

脑逝世4小时后 部分脑细胞被复生

存亡边界,在2019年变得含糊。

4月时,美国科学家成功让被屠宰逝世4小时后的猪脑,“部分复生”。部分脑细胞从头康复基本功用。

该研讨标明,脑细胞逝世有或许被推迟,且部分衔接有望康复。它为一系列脑病,如中风、阿尔茨海默病等,敞开新的研讨方向。

但研讨人员着重,整个试验过程中,猪脑没再次呈现认识与认知。“这间隔真实复生猪脑,还相差甚远。”

图片来历于GETTY IMAGES

“读心设备”让失声者说话

美国加州大学旧金山分校开宣布一种“读心设备”。

首要,在大脑中植入一个电极,获取大脑操控嘴唇、舌头、嗓子和下巴运动的信号。随后,经过AI技能,将电极捕捉到的大脑电活动形式和那种活动将发生的声响运动相匹配,发生近似于人声的组成声响。

“这项研讨初次证明,咱们能依据个人的大脑活动,直接生成完好的语句。”该校神经外科教授Edward Chang称,因喉癌、帕金森症、肌萎缩性侧束硬化症等疾病而失掉说话才能的病患,或许将经过这一技能,重获新声。

图片来历于ALAMY

其他引起媒体重视的大事

在地球上部分区域,儿童营养不良仍然存在。要协助这些孩子健康成长,多吃香蕉、花生,或能增强肠道有益菌。

与此一起,咱们还要留神自己每天吃的东西!有研讨称,有1100万人的早逝、患慢性病等,都赖饮食上的习气欠好。

宝宝还在妈妈肚子里,研讨人员现已能打印出小心脏,而且复原其跳动的姿态。

图片来历于BBC

有必要对麻疹严防死守!一旦感染、发病,会对人体免疫体系发生毁灭性影响。这一恶性影响或许会延绵数年。

神经性进食妨碍的病根,即在思维,也在身体。这一疾病会引起DNA改动,然后影响人体处理脂肪和糖的办法。

一项人脑研讨发现,脑细胞也会“自我更新”。直到97岁,人体都在不断制作新的脑细胞。

赤色是海马区不老练脑细胞。蓝色为老练脑细胞。/MORENO-JIM NEZ

经过对一种真菌进行基因改造,使其排泄蝎子毒素和蜘蛛毒素,可有用杀灭传达疟疾的蚊子。这个办法在西非国家布基纳法索做了试验。成果,当地蚊子数量在45天内削减99%。

含有数百万个活体干细胞的“心脏贴片”,将在未来2年内用于人体试验,协助修正心脏病发生带来的损害。这种贴片巨细约为3厘米x2厘米,经过提取患者本身细胞样本在试验室中培养而成。将贴片缝合在心脏上后,它便能变为健康的肌肉,一起还会释放出可修正和再生现有心脏细胞的化学物质。兔子试验已证明其安全性和有用性。

图片来历于PROF SIAN HARDING, IMPERIAL COLLEGELONDON

最终说一个惠及群众的好消息。

有研讨称,养成健康的日子小习气,简直任何一个人都能下降患痴呆症的危险,降幅可达1/3——即便有宗族史,也能获益。

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材料来历:

1.James Gallagher. 'Man on the Moon' moment - theyear's big breakthroughs. BBC

2.James Gallagher. Batten disease: Unique drug for agirl with deadly brain disease. BBC

3.Alim Louis Benabid. An exoskeleton controlled by anepidural wireless brain–machine interface in a tetraplegic patient: aproof-of-concept demonstration. The Lancet Neurology.doi.org/10.1016/S1474-4422(19)30321-7

本文首发:医学界

本文作者:燕小六

责任修改:郑华菊

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