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在政协十三届全国委员会第2次会议上，全国政协委员冯丹龙、马进、潘晓慧、陈海佳递送关于“加强稀有病患者用药保证、进步稀有病药物可及性、完善国家稀有病医疗救助保证体系、SMA等稀有病患者亟须给予帮助”等内容的提案。2019年年底，国家医保局密布回复上述四个委员的提案，表明将加速稀有病医治药品的审评批阅、逐渐将效果切当、医保基金可以承当的稀有病药物归入医保付出规模，研讨稀有病立异保证形式，逐渐进步稀有病患者的保证水平。
药品审评批阅将进一步加速
在稀有病药物研制和优先审评批阅方面，国家医保局回复称，为鼓舞稀有病医治药品研制，2016年2月，原国家食药监总局发布《关于处理药品注册请求积压施行优先审评批阅的定见》，并于2017年12月修订施行，对包含稀有病医治药品在内的18种景象的药品注册请求施行优先审评批阅。到现在，国家药监局已将69件医治稀有病的注册请求归入优先审评程序，大大加速了产品研制和上市的进程。
一起，为加速稀有病医治药品等临床急需境外新药在我国上市，国家药监局会同国家卫生健康委联合发布《关于临床急需境外新药审评批阅相关事宜的布告》，对稀有病药品等临床急需境外新药树立专门通道进行审评批阅，加强与请求人沟通交流、加强督导办理、加速审评，对列入专门通道的稀有病医治药品在3个月内审结。
2018年11月，国家药监局会同国家卫生健康委遴选并发布了第一批《临床急需境外上市新药种类名单》，合计48种类，这中心还包含20个稀有病医治药。医治特发性肺动脉高压的司来帕格片、医治高胆固醇血症的依洛尤单抗、“阵发性睡眠性血红蛋白尿”医治的伊库珠单抗、医治多发性硬化症的特立氟胺片、医治脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生注射液等现现已过该专门通道获批上市。
下一步，国家药监局将活跃合作有关部分，完善稀有病药物的认证、界定规范等，加速稀有病医治药品的审评批阅。
稀有病药物将逐渐归入医保
在将稀有病用药归入医保和树立专项基金的问题上，国家医保局回复，自2000年以来，国家先后发布5版医保药品目录。新调整的2019年国家医保目录中包含了原医保目录中收载的血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等稀有病用药，还新增了原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等稀有病的医治用药。
2017年医保部分在医保目录调整时还探究了商洽准入的方法，将医治多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、医治血友病的重组人凝血因子VIIa归入医保目录，并大幅降低了价格。2019年的目录调整中，依据专家评定定见，确认了128个价格昂贵或对基金影响较大的种类归入了拟商洽药品规模，这中心还包含了10余个医治稀有病的药品。下一步，国家医保局将按程序与有关企业进行商洽，如商洽成功可被归入目录规模。
一起，现行制度已将部分稀有病药品归入了根本医疗保险药品目录，并为稀有病患者供给了医疗救助方面的处理途径。下一步，国家医保局将结合参保人用药需求、医保筹资才能等要素，经过严厉的专家评定，逐渐将效果切当、医保基金可以承当的稀有病药物归入医保付出规模。
对成立国家稀有病医疗保证专项基金的主张，国家医保局称，有关部分以为在现行制度现已为稀有病患者医药费用供给了处理途径的情况下，不宜再树立政府主导的稀有病专项基金。为此，国家医保局将活跃会同有关部分，对稀有病立异保证形式的可行性展开研讨，逐渐进步稀有病患者的保证水平。
我国稀有病治疗协作网树立
在稀有病防治及药品供给方面，国家医保局介绍，2019年2月，国家卫生健康委先行在全国遴选了324家医院作为协作网医院，并要求协作网医院及时将稀有病用药归入医院处方集和根本用药供给目录，展开稀有病药品临床监测，按要求做好缺少预警和信息陈述，尽力满意临床用药需求。经过加强协作网医院稀有病药品供给目录联接、药品院际调剂、配送物流延伸等方法，便利稀有病患者就近取药。国家医保局以为，我国稀有病治疗协作网的树立，将为进一步推进稀有病患者用药保证起到及其重要的效果。
此外，在疾病筛查方面，国家卫生健康委不断健全全国新生儿疾病筛查网络，对包含稀有病在内的新生儿出世缺点进行筛查。现在，已做到全国新生儿出世缺点筛查中心省级全掩盖，对防备稀有病等出世缺点起到及其重要的效果。
往后，有关部分将进一步加强合作，做好协作网相关作业，为稀有病患者供给更好的医疗服务，保证患者合法权益。
新京报记者 王卡拉
修改 岳娟秀 校正 李项玲
